Para desenvolver um novo tratamento médico, é preciso encarar um processo de testagem que leva anos e que está envolvido em meio a inúmeras incertezas. É nesta encruzilhada que está a empresa de biotecnologia norte-americana Verve Therapeutics, após a morte de um voluntário durante os estudos clínicos de uma nova terapia genética para tratar o colesterol ruim elevado, também conhecido como lipoproteína de baixa densidade (LDL) .
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O paciente morreu em consequência de um ataque cardíaco (infarto) cinco semanas após receber a terapia experimental VERVE-101, que usa o método CRISPR . Além deste caso, outro voluntário teve um infarto um dia após o tratamento, mas não faleceu. Os outros oito pacientes da Fase 1 do estudo não tiveram efeitos adversos graves, segundo artigo da revista Nature.
Avaliação de segurança da terapia
Apesar das ocorrências, é possível que os testes com a terapia genética continuem. Segundo parecer de um conselho de segurança independente, os participantes recrutados já tinham alta probabilidade de apresentar essas complicações por causa do nível excessivamente alto de colesterol ruim e de outras doenças cardíacas diagnosticadas anteriormente. No caso específico do paciente que faleceu, ele não teria avisado aos médicos que sentiu uma dor no peito antes de iniciar o tratamento.
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Para entender o que o conselho quis dizer com o risco já conhecido de complicações, é preciso detalhar as particularidades dos indivíduos recrutados para o estudo. Os 10 participantes tinham uma doença hereditária conhecida como hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HFHe), capaz de aumentar naturalmente os níveis de LDL desde o nascimento.
Por exemplo, o LDL médio dos recrutados era de 193 mg/dL, sendo que o recomendado era ter menos de 100. Além disso, eles tinham diagnóstico para alguma doença coronária em estágio avançado.
Entenda a terapia genética
Para corrigir os níveis excessivamente altos de LDL no sangue, sem precisar tomar medicamentos por todos os dias da vida, como as estatinas, a empresa de biotecnologia desenvolveu essa potencial terapia. O tratamento desativa, de forma permanente, um gene ativo no fígado chamado PCSK9, responsável por controlar os níveis de colesterol ruim.
Desconsiderando os efeitos adversos, a terapia genética demonstrou funcionar. Após uma única injeção da terapia, o nível de LDL dos pacientes foi reduzido em 55%, quando analisado 28 dias depois. Nos seis primeiros meses, a taxa continuava baixa. No total, eles serão acompanhados por 14 anos para entender quanto tempo este efeito dura, e se outras questões de segurança surgem relacionadas com o tratamento.
Por enquanto, a expectativa da empresa é manter os testes com o tratamento experimental. A Fase 2 dos estudos clínicos deve ser iniciada em 2025, se nada mudar. No entanto, é possível que uma nova avaliação de benefícios e riscos seja feita em relação a esse tratamento. Isso porque remédios "mais simples" também estão em desenvolvimento .
Na contramão deste caso, o Reino Unido acabou de aprovar a primeira terapia genética com o CRISPR para o tratamento de anemia falciforme e de talassemia beta . Foi a apriemira aprovação do tipo com esta tecnologia.
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